В США создали генную терапию для лечения аутизма

В США создали генную терапию для лечения аутизма

Американские ученые разработали генную терапию, способную устранять повреждения в X-хромосоме, которые ответственны за проявление тяжелых типов аутизма. Лечение уже прошло успешные испытания на грызунах.

Команды исследователей из Калифорнии и Техаса работали с наиболее хорошо изученной формой заболевания, известной, как синдром ломкой X-хромосомы. Они искали способ замены поврежденных генов на вариации, имеющиеся у здорового человека.

Причиной сложности, чтобы починить гены, стало то, что не получалось произвести ретровирус, который будет безопасен для клеток, и при этом сможет доставить необходимые для корректирования ДНК составляющие.

Проблему удалось решить с помощью частиц нанозолота, к которым прикрепили генные шаблоны поврежденных участков и новые копии на замену, а затем все это упаковали в полимерный кокон.

Эксперименты с мышами, больными этим синдромом, показали, что молекулы легко попадают в нейроны, и выполняют свою функцию, не тревожа иммунную систему, что было характерно для вариантов лечения на основе ретровирусов.

Спустя несколько суток после инъекции, ученые отметили, что у грызунов поведенческие признаки аутизма стали проявляться значительно реже. Было меньше машинального повторения движений, таких как бесцельное закапывание и откапывание еды или прыжки по клетке по зацикленному маршруту.

Этот успех мотивировал команду разработчиков начать поиск новых вариаций генной терапии, а так же продолжить работу над текущей вакциной, чтобы ее можно было вводить посредством спинномозговой жидкости, а не напрямую в мозг.

Обучающий курс для предприятий «Тест «Растворение» и СТКР в разработке и регистрации лекарственных средств» Обучающий курс для предприятий «Тест «Растворение» и СТКР в разработке и регистрации лекарственных средств» GLP/ISO-9001-сертифицированная лаборатория «Центр Фармацевтической Аналитики» и научно-производственный журнал «Разработка и регистрация лекарственных средств» приглашает на обучающий курс для предприятий «Тест «Растворение» и СТКР в разработке и регистрации лекарственных средств». Курс предназначен для сотрудников отделов разработки, контроля качества, обеспечения качества, регистрации лекарственных средств.

Giuseppe Fedegari : «Самый короткий путь к обучению: работа с людьми, которые уже приобрели опыт» Giuseppe Fedegari : «Самый короткий путь к обучению: работа с людьми, которые уже приобрели опыт» Сегодня стартовал 3-дневный обучающий семинар для сотрудников фармацевтического инспектората с международным участием. Мероприятие проводится ФБУ «ГИЛС и НП» Минпромторга России совместно с разработчиками и поставщиками фармацевтического оборудования FEDEGARI и международными экспертами в области управления качеством в фармацевтическом производстве NoDeviation.

ФАРМАЦЕВТИЧЕСКИЙ ФОРУМ СТРАН ЕАЭС и СНГ / 26 - 28 февраля 2019 Гостиница «Рэдиссон Ройал», Москва ФАРМАЦЕВТИЧЕСКИЙ ФОРУМ СТРАН ЕАЭС и СНГ / 26 - 28 февраля 2019 Гостиница «Рэдиссон Ройал», Москва Брошюра 10-го Фармацевтического Форума стран ЕАЭС и СНГ только что опубликована! Лидеры фармацевтических рынков стран ЕАЭС и СНГ – представители международных фармацевтических компаний, местные производители и дистрибуторы - уже подтвердили свою готовность поделиться своим видением сценариев развития отрасли с 250+ участниками форума. Присоединяйтесь к ним!

Пилотный проект  с использованием искусственного интеллекта  позволил найти рак легких Пилотный проект с использованием искусственного интеллекта позволил найти рак легких 29 января в Сколково были подведены итоги пилотного проекта «Скрининг диагностических изображения с использованием технологий искусственного интеллекта» на базе платформы Botkin.AI, портфельного проекта фонда Primer Capital.

Присвоен статус прорывной терапии комбинации препаратов на основе mAb для лечения рака печени Присвоен статус прорывной терапии комбинации препаратов на основе mAb для лечения рака печени Основываясь на данных клинических исследований фазы I, комбинации препаратов Tecentriq (atezolizumab) и Avastin (bevacizumab) был присвоен статус прорывной терапии для лечения пациентов с гепатоцеллюлярной карциномой на поздней стадии или метастатической формой.

Novartis отказалась от разработки новых антибиотиков и противовирусных препаратов Novartis отказалась от разработки новых антибиотиков и противовирусных препаратов Компания Novartis AG сообщила о том, что планирует завершить разработки в области противовирусной и антибиотикотерапии. На сегодняшний день статистика такова, что даже самая обычная инфекция способна привести к летальному исходу. Это связано с формированием резистентных к существующим антибиотикам бактерий.

Число вновь диагностируемых случае туберкулеза в России уменьшилось Число вновь диагностируемых случае туберкулеза в России уменьшилось Согласно статистике, опубликованной на сайте Минздрава РФ, число вновь диагностируемых случаев заболевания туберкулезом сократилось на 9,3% в 2017 году по сравнению с данными за 2016 год, при этом число летальных исходов снизилось на 15%. Данные приведены для всей территории России.