Ученые создали генную терапию против атеросклероза

Ученые создали генную терапию против атеросклероза

Ученые США из университета Пенсильвании работают над новым типом генной терапии, которая позволит снизить уровень холестерина и прочих жиров в крови. Лечение снизит риск серьезных последствий для людей с сердечно-сосудистыми заболеваниями, которые связаны с накоплением бляшек холестерина на стенках сосудов. Кроме того, терапия сможет помочь людям с редким генетическим заболеванием – семейной гиперхолестеролемией, которая характеризуется очень высоким содержанием холестерина в крови.

Принцип работы терапии весьма необычен – CRISPR-инъекция повреждает ген ANGPTL3, отвечающий за подавление пары ферментов с функцией расщепления вредоносного варианта холестерина и жиров. Повышенная активность ANGPTL3 приводит к накоплению жиров в кровеносной системе. А при мутации этого гена происходит обратное – организм активно перерабатывает все жировые запасы, содержащиеся в крови. Это помогает защитить организм от атеросклероза, что подтверждается популяцией людей с мутацией ANGPTL3, обнаруженной учеными в ходе исследований.

Ретровирус, созданный на основе геномного редактора CRISPR, попадает в клетки печени, повреждая ген ANGPTL3. Действие разработки протестировали на обычных грызунах и мышах, имеющих гиперхолестеролемию. В обеих группах спустя две недели после инъекции препарата содержание холестерина в крови подопытных понизилось на 50-56%.

При этом, как отметили ученые, ретровирус обладал незначительной активностью, затронув лишь 1/3 клеток печени. Более мощная инъекция даст эффект еще сильнее.

Теперь исследователи готовят «человеческую» версию терапии, которая будет протестирована на грызунах с печенью из человеческих клеток. Успешность испытаний позволит перейти к доклиническим и клиническим исследованиям на людях. Разработчики рассчитывают, что в идеальном случае терапия сможет стать доступной уже через 5 лет.

Сокращение сроков разработки нового препарата с готовыми платформенными решениями от Sartorius Сокращение сроков разработки нового препарата с готовыми платформенными решениями от Sartorius В настоящее время такая группа лекарственных препаратов, как моноклональные антитела, становится все более востребованной в медицине. Моноклональные антитела широко используются в лечении многих онкологических заболеваний, в диагностических целях.

Акция! Оборудование Daihan Scientific со склада в Москве Акция! Оборудование Daihan Scientific со склада в Москве Всем желающим приобрести высококачественное оборудование для оснащения своей лаборатории представляется уникальная возможность получить необходимые единицы оборудования DAIHAN Scientific в течение 5 дней после оформления заказа!

Акция! Системы дозирования INTEGRA со скидкой до 40% Акция! Системы дозирования INTEGRA со скидкой до 40% Пришло время обновить парк своего лабораторного оборудования! Предложение от INTEGRA не только позволит Вам приобрести высококачественное оборудование, но и существенно сэкономить деньги. Многоканальная ручная пипетка EVOLVE, электронная пипетка VIAFLO и даже VOYAGER доступны со скидкой до 40%! Также Вам предоставляется уникальная возможность приобрести многофункциональный держатель для пипеток со скидкой до 50%. Акция действует до 29 июня 2018 года.

Акция на системы флеш-хроматографии и дистиллятор по Кьельдалю BUCHI Акция на системы флеш-хроматографии и дистиллятор по Кьельдалю BUCHI Группа Компаний «Фармконтракт» и компания BUCHI объявляют о старте акции на системы флеш-хроматографии Reveleris...

Новая серия вортексов OHAUS Новая серия вортексов OHAUS Испытайте вортексы OHAUS в своей лаборатории! Вортексы OHAUS успешно применяются в научно-исследовательской деятельности для повторного суспендирования жидкостей, смешивания реагентов, генотипирования, разрушения клеток и т. д.

Академия Дозирования: Техники дозирования и источники возможных ошибок Академия Дозирования: Техники дозирования и источники возможных ошибок 24 апреля в рамках 17-ой Международной выставки Аналитика Экспо состоялся традиционный семинар ГК «Фармконтракт» «Разработка и регистрация лекарственных средств» для аналитиков фармпредприятий и руководителей лабораторных комплексов. Данный семинар является надёжной платформой для обсуждения актуальных вопросов отрасли, таких как: организация деятельности GLP-лаборатории в условиях единого рыка ЕАЭС, оценка пригодности методики при испытании лекарственных средств на стерильность при разработке фармакопейной статьи, применение современного лабораторного оборудования в рутинной работе.