Препарат patisiran достиг основной и вторичных целей клинических исследований

Препарат patisiran достиг основной и вторичных целей клинических исследований

Компания Sanofi совместно с Alnylam Pharmaceuticals представили EMA данные КИ препарата patisiran, предназначенного для лечения взрослых с наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом (hATTR амилоидоз).

Препарат получил ускоренную оценку EMA, что может сократить время оценки с 210 до 150 дней.

hATTR амилоидоз является наследственным, постепенно истощающим и часто смертельным заболеванием, вызванным мутациями в гене TTR. Мутации провоцирую появление аномальных амилоидных белков, которые накапливаются и повреждают ткани и органы больного, что приводит к тяжелой периферической сенсорной или вегетативной нейропатии или кардиомиопатии.

Разработчики отмечают, что это состояние имеет «серьезную неудовлетворенную медицинскую потребность из-за высоких рисков заболеваемости и смертности». Болезнь затрагивает порядка 50 000 человек по всему миру, при этом их средняя продолжительность жизни с момента появления симптомов достигает 2,5 года - 15 лет. Пока к утвержденным методам лечения относятся трансплантация печени на начальной стадии болезни и лекарственный препарат tafamidis.

Компании представили данные из КИ III фазы APOLLO, в которых участвовали 225 пациентов с амилоидозом, из них 22 пациента с полинейропатией.

За 18тимесячный курс терапии среднее изменение оценки невропатии (mNIS + 7) было заметно ниже в группе, принимавшей patisiran, в сравнении с плацебо, что отвечает основной цели исследования.

Кроме того, пациенты группы patisiran испытали улучшение качества жизни по сравнению с плацебо-группой, что было оценено Норфолкским опросником качества жизни диабетической нейропатии (Норфолк QOL-DN). Еще 5 вторичных конечных точек также продемонстрировали статистически значимые благоприятные различия, в том числе 10-метровый тест, оценка скорости ходьбы и мышечной силы.

«По результатам исследования APOLLO мы полагаем, что patisiran может стать стандартом лечения hATTR амилоидоза», - сказал Эрик Грин, вице-президент и генеральный менеджер программы в Alnylam.

В ожидании одобрения регулирующих органов Alnylam будет представлять препарат в США, Канаде и Западной Европе, а Sanofi Genzyme - в остальном мире.

Четыре шага к правильному насосу Четыре шага к правильному насосу Предложение насосов огромно: 80 отраслей, 100 000 продуктов, бесконечно большое количество вариантов применения. Специалисты компании ProMinent создали для Вас руководство по выбору насосов, чтобы Вы легко могли найти идеальный для Вас дозирующий насос.

Рекомендации по оптимизации упаривания от BUCHI Рекомендации по оптимизации упаривания от BUCHI Компания BUCHI, являющаяся экспертом в области лабораторного оборудования для пробоподготовки, создания частиц и аналитического оборудования для R&D и контроля качества, разработала ряд рекомендаций для оптимизации процесса упаривания и экономии времени.

Новые контейнеры для реагентов из полипропилена от INTEGRA Новые контейнеры для реагентов из полипропилена от INTEGRA Компания INTEGRA Biosciences AG рада сообщить, что линейка популярных контейнеров для реагентов существенно расширилась и теперь включает полипропиленовые контейнеры для многоканальных пипеток. Полипропиленовые контейнеры обладают повышенной химической стойкостью в сравнении с контейнерами из полистирола, что является их несомненным преимуществом.

Новейшие разработки для экстракции и выделения на выставке ACHEMA Новейшие разработки для экстракции и выделения на выставке ACHEMA Ведущий производитель оборудования для очистки и выделения - компания Rousselet Robatel продемонстрировала наиболее востребованные модели оборудования на выставке ACHEMA в Германии. Компания Rousselet Robatel разрабатывает и производит центрифуги для различных применений как лабораторного, так и промышленного масштаба: для отделения твердых частиц из жидкости, для разделения жидкостей. Центрифуги широко применяются в таких отраслях промышленности как химическая, фармацевтическая, пищевая, текстильная, машиностроение и в защите окружающей среды.

Сверхчистая вода как компонент мультипараметрических методов измерений Сверхчистая вода как компонент мультипараметрических методов измерений Сверхчистая вода используется в биотехнологии для решения таких задач молекулярной и клеточной биологии, как, например, постановка полимеразной цепной реакции (ПЦР). Кроме того, сверхчистая вода применяется в качестве компонента мультипараметрических цитологических анализов. Эти анализы, которые называются EXTassays и используются в исследованиях биологически активных веществ, основываются на генетических сенсорах, отбираемых молекулярными репортерами со штрихкодом и позволяющих выполнять всеобъемлющий анализ внутриклеточных сигналов.

Новый инкубатор и счетчик колоний в режиме реального времени теперь стал еще вместительнее Новый инкубатор и счетчик колоний в режиме реального времени теперь стал еще вместительнее Новый инкубатор и счетчик колоний в режиме реального времени ScanStation теперь доступен в исполнении на 200 чашек Петри. Новый прибор будет продемонстрирован в рамках выставки ACHEMA, HALL 4.1 Stand L78, которая пройдет в г. Франкфурт-на-Майне, Германия с 11 по 15 июня.