Новый препарат Luxturna позволит лечить генетические заболевания сетчатки

Новый препарат Luxturna позволит лечить генетические заболевания сетчатки

Экспериментальная генная терапия Spark Therapeutics Inc для редкой унаследованной формы слепоты улучшает зрение. Однако по сообщению FDA пока неясно, сохраняется ли эффект в течение долгого времени.

Терапия Luxturna (voretigene neparvovec) станет первой в мире генной терапией для любого унаследованного заболевания, которое будет одобрено в США.

FDA отметило, что нет доступных долгосрочных данных, чтобы показать, сохраняется ли эффективность терапии через год, поэтому клиническая выгода за ее пределами «неясна».

Унаследованные заболевания сетчатки представляют собой группу редких состояний, вызванных мутациями в одном или более чем 220 различных генах, в том числе известном как RPE65, который сообщает клеткам, как создать ключевой фермент, необходимый для нормального зрения.

Ученые изучили воздействие Luxturna среди людей с одним из этих состояний - врожденной аюрведикой Лебера, которая обоснована дефектами в гене RPE65.

Результаты клинических испытаний показали, что 93% пациентов испытали некоторое улучшение своего зрения.

В отличие от тех лекарств, которые нужно давать многократно в течение жизни, Luxturna принимается единожды. Препарат поставляет 150 миллиардов частиц, содержащих правильную копию гена RP65, клеткам сетчатки, восстанавливая их способность производить дефицитный фермент.

Четыре шага к правильному насосу Четыре шага к правильному насосу Предложение насосов огромно: 80 отраслей, 100 000 продуктов, бесконечно большое количество вариантов применения. Специалисты компании ProMinent создали для Вас руководство по выбору насосов, чтобы Вы легко могли найти идеальный для Вас дозирующий насос.

Рекомендации по оптимизации упаривания от BUCHI Рекомендации по оптимизации упаривания от BUCHI Компания BUCHI, являющаяся экспертом в области лабораторного оборудования для пробоподготовки, создания частиц и аналитического оборудования для R&D и контроля качества, разработала ряд рекомендаций для оптимизации процесса упаривания и экономии времени.

Новые контейнеры для реагентов из полипропилена от INTEGRA Новые контейнеры для реагентов из полипропилена от INTEGRA Компания INTEGRA Biosciences AG рада сообщить, что линейка популярных контейнеров для реагентов существенно расширилась и теперь включает полипропиленовые контейнеры для многоканальных пипеток. Полипропиленовые контейнеры обладают повышенной химической стойкостью в сравнении с контейнерами из полистирола, что является их несомненным преимуществом.

Новейшие разработки для экстракции и выделения на выставке ACHEMA Новейшие разработки для экстракции и выделения на выставке ACHEMA Ведущий производитель оборудования для очистки и выделения - компания Rousselet Robatel продемонстрировала наиболее востребованные модели оборудования на выставке ACHEMA в Германии. Компания Rousselet Robatel разрабатывает и производит центрифуги для различных применений как лабораторного, так и промышленного масштаба: для отделения твердых частиц из жидкости, для разделения жидкостей. Центрифуги широко применяются в таких отраслях промышленности как химическая, фармацевтическая, пищевая, текстильная, машиностроение и в защите окружающей среды.

Сверхчистая вода как компонент мультипараметрических методов измерений Сверхчистая вода как компонент мультипараметрических методов измерений Сверхчистая вода используется в биотехнологии для решения таких задач молекулярной и клеточной биологии, как, например, постановка полимеразной цепной реакции (ПЦР). Кроме того, сверхчистая вода применяется в качестве компонента мультипараметрических цитологических анализов. Эти анализы, которые называются EXTassays и используются в исследованиях биологически активных веществ, основываются на генетических сенсорах, отбираемых молекулярными репортерами со штрихкодом и позволяющих выполнять всеобъемлющий анализ внутриклеточных сигналов.

Новый инкубатор и счетчик колоний в режиме реального времени теперь стал еще вместительнее Новый инкубатор и счетчик колоний в режиме реального времени теперь стал еще вместительнее Новый инкубатор и счетчик колоний в режиме реального времени ScanStation теперь доступен в исполнении на 200 чашек Петри. Новый прибор будет продемонстрирован в рамках выставки ACHEMA, HALL 4.1 Stand L78, которая пройдет в г. Франкфурт-на-Майне, Германия с 11 по 15 июня.