Emicizumab успешно прошел клинические испытания III фазы HAVEN

Emicizumab успешно прошел клинические испытания III фазы HAVEN

Разработчики препарата для терапии гемофилии А – Emicizumab – представили широкой публике результаты клинических испытаний III фазы HAVEN 1, которые проводились на взрослых добровольцах и подростках с ингибиторной формой гемофилии А. Как отмечается разработчиками, эффективность препарата сравнивалась с эффективностью терапией «по требованию» препаратами шунтирующего действия. Сопоставление результатов первичной конечной цели выявило статистически значимое снижение частоты кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии: в группе А 35, проходившей терапию Emicizumab, на 87% (относительный риск [RR]=0,13, p<0,0001) снизилась частота кровотечений. При медиане наблюдения 31 неделя у 62,9% добровольцев этой группы эпизоды кровотечения, требовавшие назначения гемостатической терапии,  отсутствовали. В группе контроля этот показатель составил 5,6%. Более того, в ходе анализа вторичных конечных точек при сравнении терапии испытуемым препаратом и данных группы контроля было выявлено снижение всех эпизодов кровотечений на 80% (RR=0,20, p<0,0001), спонтанных кровотечений на 92% (RR=0,08, p≤0,0001), кровоизлияний в суставы на 89% (RR=0,11, p=0,0050), кровоизлияний в суставы-мишени на 95% (RR=0,05, p=0,0002). Также в группе, проходившей терапию Emicizumab, отмечено достоверное  улучшение результатов  качества жизни, оценка которых проводилась через 25 недель после включения в исследование (качество жизни, связанное с состоянием здоровья (HRQoL), анализ физического здоровья и общий балл по Haem-A-Qol, визуальная аналоговая шкала EQ-5D-5L, общий индекс состояния здоровья).

При сопоставлении результатов с данными группы С, n=49 (группы дополнительного набора), добровольцы которой получали терапию испытуемым препаратом в качестве профилактики после терапии препаратами шунтирующего действия, также было отмечено снижение частоты кровотечений на 79% (RR=0,21, p=0,0003) по сравнению с ранее полученными показателями при терапии только препаратами шунтирующего действия.

Несмотря на выявленные впечатляющие результаты, разработчики все же отметели некоторые нежелательные реакции, наиболее частыми (>5% добровольцев) среди которых стали реакции в месте инъекции, головная боль, утомляемость, инфекции верхних дыхательных путей и артралгия; а у 5 добровольцев в ходе неоднократного приема высоких доз препаратов шунтирующего действия (активированного концентрата протромбинового комплекса) при использовании Emicizumab для купирования спонтанных кровотечений были зарегистрированы даже серьезные нежелательные реакции: тромбоэмболические осложнения и тромботическая микроангиопатия.

Отметим, что, помимо данных клинических испытаний III фазы HAVEN 1, разработчик представил промежуточные результаты  несравнительного исследования HAVEN 2, которое проводилось на 19 детях в возрастной группе младше 12 лет с ингибиторной формой гемофилии А. При этом 8 из этих добровольцев перешли из неинтервенционной программы (7 получали профилактическое лечение препаратами с шунтирующим механизмом действия в профилактическом режиме, 1 – «по требованию»). Медиана периода терапии составила 12 недель. После такой терапии только у 1 добровольца было отмечено кровотечение, потребовавшее проведения гемостатической терапии. При этом, ни одного кровоизлияния в суставы, мышцы не наблюдалось. Сравнительный анализ эффективности внутри одной группы показал, что у всех добровольцев достигнуто 100% снижение частоты кровотечений при терапии Emicizumab (в рамках неинтервенционной программы годовой показатель частоты кровотечений (ABR) определялся в диапазоне от 0 до 34,24).

Таким образом, как отмечают разработчики промежуточные положительные результаты исследования HAVEN 1 и HAVEN 2 согласуются между собой, а фармакокинетические параметры исследования демонстрируют возможность схожего режима дозирования для детей, подростков и взрослых.

Сокращение сроков разработки нового препарата с готовыми платформенными решениями от Sartorius Сокращение сроков разработки нового препарата с готовыми платформенными решениями от Sartorius В настоящее время такая группа лекарственных препаратов, как моноклональные антитела, становится все более востребованной в медицине. Моноклональные антитела широко используются в лечении многих онкологических заболеваний, в диагностических целях.

Акция! Оборудование Daihan Scientific со склада в Москве Акция! Оборудование Daihan Scientific со склада в Москве Всем желающим приобрести высококачественное оборудование для оснащения своей лаборатории представляется уникальная возможность получить необходимые единицы оборудования DAIHAN Scientific в течение 5 дней после оформления заказа!

Акция! Системы дозирования INTEGRA со скидкой до 40% Акция! Системы дозирования INTEGRA со скидкой до 40% Пришло время обновить парк своего лабораторного оборудования! Предложение от INTEGRA не только позволит Вам приобрести высококачественное оборудование, но и существенно сэкономить деньги. Многоканальная ручная пипетка EVOLVE, электронная пипетка VIAFLO и даже VOYAGER доступны со скидкой до 40%! Также Вам предоставляется уникальная возможность приобрести многофункциональный держатель для пипеток со скидкой до 50%. Акция действует до 29 июня 2018 года.

Акция на системы флеш-хроматографии и дистиллятор по Кьельдалю BUCHI Акция на системы флеш-хроматографии и дистиллятор по Кьельдалю BUCHI Группа Компаний «Фармконтракт» и компания BUCHI объявляют о старте акции на системы флеш-хроматографии Reveleris...

Новая серия вортексов OHAUS Новая серия вортексов OHAUS Испытайте вортексы OHAUS в своей лаборатории! Вортексы OHAUS успешно применяются в научно-исследовательской деятельности для повторного суспендирования жидкостей, смешивания реагентов, генотипирования, разрушения клеток и т. д.

Академия Дозирования: Техники дозирования и источники возможных ошибок Академия Дозирования: Техники дозирования и источники возможных ошибок 24 апреля в рамках 17-ой Международной выставки Аналитика Экспо состоялся традиционный семинар ГК «Фармконтракт» «Разработка и регистрация лекарственных средств» для аналитиков фармпредприятий и руководителей лабораторных комплексов. Данный семинар является надёжной платформой для обсуждения актуальных вопросов отрасли, таких как: организация деятельности GLP-лаборатории в условиях единого рыка ЕАЭС, оценка пригодности методики при испытании лекарственных средств на стерильность при разработке фармакопейной статьи, применение современного лабораторного оборудования в рутинной работе.