Разработка и регистрация лекарственных средств

Ученые могут избирательно корректировать ген, отвечающий за уровень холестерина в печени

Ученые могут избирательно корректировать ген, отвечающий за уровень холестерина в печени

Исследователи США отключили ген в клетках печени мыши, связанный с холестерином, с помощью нанотехнологий и мощного инструмента для редактирования генов CRISPR-Cas9. Разработка поможет в создании новых способов коррекции генов, отвечающих за взаимосвязь высокого уровня холестерина и заболеваний печени.

«Мы показали, что можем сделать наночастицу, подходящую для постоянного и конкретного редактирования ДНК в печени взрослого животного», - сказал автор исследования Даниэль Андерсон, профессор Массачусетского технологического института.

В планах ученых – разработка постоянного редактирования генов, таких как PCSK9 - гена, регулирующего холестерин, который уже является целью двух препаратов, сделанных биотехнологическими компаниями Regeneron Pharmaceuticals и Amgen.

В исследовании ученые пытались разработать безопасный и эффективный способ доставки компонентов, необходимых для CRISPR-Cas9. Его принцип работы похож на молекулярные ножницы, которые могут выборочно урезать дефектные гены и заменять их новыми участками ДНК.

Система состоит из ДНК-режущего фермента под названием Cas9 и участка РНК, который направляет режущий фермент в правильное место в геноме. До сегодняшнего дня большинство исследовательских команд использовали вирусы для доставки CRISPR в клетки. Однако их метод ограничен, потому что иммунная система может развить антитела к вводимым вирусам.

Чтобы преодолеть эту проблему, команда Даниэля Андерсона химически модифицировала компоненты CRISPR, чтобы защитить их от ферментов в организме, которые могут им навредить. Затем они вставляли этот материал в наноразмерные жировые частицы и вводили их в мышей, где они проникали в клетки печени.

В экспериментах, направленных на ген PCSK9, система оказалась очень эффективной. Более чем в 80% клеток печени ген был устранен. Белок PCSK9, полученный этим геном, не обнаруживался у обработанных мышей, которые также имели 35% снижение общего холестерина, сообщают исследователи.

Высокий уровень холестерина может закупоривать артерии, вызывая снижение кровотока, что может привести к сердечному приступу или инсульту.

В настоящее время команда работает над выявлением других заболеваний печени, которые могут извлечь выгоду из этого подхода, и уточнения методики использования среди пациентов.

FDA одобрил адъювантную терапию Sutent для рака почки FDA одобрил адъювантную терапию Sutent для рака почки Препарат Sutent прошел регистрацию FDA для пациентов с высоким риском раком почки. Разработка компании Pfizer предназначена для адъювантной терапии. Она позволяет снизить риск рецидива или предотвратить развитие болезни у пациентов с повышенной предрасположенностью к почечной клеточной карциноме. Препарат является актуальным проектом, т.к. у пациентов с этой болезнью, у которых есть нефрэктомия, часто повышенный риск возобновления рака.

ЛП Hemlibra против гемофилии А прошел регистрацию FDA ЛП Hemlibra против гемофилии А прошел регистрацию FDA FDA одобрил Hemlibra (emicizumab-kxwh) – препарат для лечения гемофилии А у взрослых и детей, у которых развились антитела, называемые ингибиторами фактора VIII.

Препарат для Т-клеточной лимфомы получил рекомендацию CHMP Препарат для Т-клеточной лимфомы получил рекомендацию CHMP Европейский комитет CHMP дал положительную рекомендацию препарату Adcetris для лечения Т-клеточной лимфомы (КТКЛ).

Универсальная платформа для различных биопроцессов от Infors HT Универсальная платформа для различных биопроцессов от Infors HT Универсальная платформа для различных применений: Labfors 5 – настольный биореактор, отличающийся простотой управления, гибкостью и возможностью работы с различными объемами культуры от 0,5 л до 10 л. Биореактор Labfors 5 может быть настроен под конкретную задачу, связанную как с культивированием микробных клеток, так клеточных культур. Специальная опция LED подсветки позволяет проводить культивирование фотосинтезирующих микроорганизмов в биореакторе Labfors 5. Благодаря использованию неметаллических сосудов можно осуществлять культивирование в агрессивной среде, а применение одноразовых систем оптимально для работы с клеточными культурами.

Металлодетекторы CEIA на выставке Pharmtech & Ingredients Металлодетекторы CEIA на выставке Pharmtech & Ingredients Компания CEIA занимается разработкой и производством металлодетекторов для различных областей применения. Уникальность применяемых технологий позволили компании занять уверенные позиции в своей отрасли. Благодаря применению новейших разработок и достижений удалось достичь существенного снижения размеров производимого оборудования без ущерба для производительности, а в сочетании с низким энергопотреблением и длительным сроком службы металлодетекторы CEIA позволят максимально оптимизировать Ваши задачи.

Системы для анализа терапевтических белков ProteinSimple на выставке Pharmtech & Ingredients Системы для анализа терапевтических белков ProteinSimple на выставке Pharmtech & Ingredients В этом году компания ProteinSimple принимает участие в крупнейшей выставке фармацевтической отрасли Pharmtech & Ingredients в составе коллективной экспозиции на стенде ГК «Фармконтракт». Наиболее востребованные единицы оборудования для анализа терапевтических белков будут представлены на стенде официального дистрибьютора (Павильон №2, Зал №7, стенд A211). Специалисты компании ProteinSimple лично проведут демонстрацию приборов на стенде партнера, расскажут об особенностях применения оборудования и ответят на любые интересующие Вас вопросы. Более того специалисты компании ProteinSimple примут участие в семинаре, организуемом ГК «Фармконтракт», в рамках которого расскажут об инструментальных решениях для разработки, контроля качества и контроля высвобождения

Новый эксикатор SICCO позволяет работать с соединениями, обладающими высокой химической активностью Новый эксикатор SICCO позволяет работать с соединениями, обладающими высокой химической активностью Боковины эксикатора прозрачны и выполнены из боросиликатного стекла, которое не поглощает излучение в видимой области спектра. Благодаря проницаемости для ультрафиолета допускается работа с продуктами для фотохимических реакций. Физические свойства соответствуют DIN ISO 3585. Боросиликатное стекло имеет высокую химическую устойчивость при работе со спиртами, водой, кислотами и их смесями, а также с хлором, йодом и бромом.

Акция! Скидка на системы флэш-хроматографии BUCHI Sepacore® Акция! Скидка на системы флэш-хроматографии BUCHI Sepacore® Сделайте свой первый шаг на пути к автоматической хроматографии с системой BUCHI Sepacore® Easy или Basic и получите скидку до 35%...

23 ноября в рамках Pharmtech & Ingredients состоится семинар «Разработка и регистрация лекарственных средств» 23 ноября в рамках Pharmtech & Ingredients состоится семинар «Разработка и регистрация лекарственных средств» 23 ноября 2017 года ГК «Фармконтракт» при поддержке научно-производственного журнала «Разработка и регистрация лекарственных средств» проведет семинар для специалистов отечественного фармрынка по самым обсуждаемым в 2017 году вопросам.

23 ноября FPS в рамках выставки Pharmtech проведет мастер-класс по работе с токсичными АФИ 23 ноября FPS в рамках выставки Pharmtech проведет мастер-класс по работе с токсичными АФИ Итальянский разработчик и производитель различных типов барьерных систем и оборудования для микронизации, компания FPS в рамках выставки Phamtech & Ingredients проведет мастер-класс «Интегрирование лабораторного и промышленного оборудования для работы с токсичными АФИ (HPAPI) в барьерные системы FPS».

22 ноября 2017 г. в рамках выставки Pharmtech & Ingredients пройдет круглый стол по контрактному производству 22 ноября 2017 г. в рамках выставки Pharmtech & Ingredients пройдет круглый стол по контрактному производству Второй день выставки Pharmtech & Ingredients будет интересен не только в плане выставочной экспозиции, но и, пожалуй, одним из самых актуальнейших за последние 2 года круглым столом «Контрактное производство фармацевтической продукции».