Разработка и регистрация лекарственных средств

Ученые могут избирательно корректировать ген, отвечающий за уровень холестерина в печени

Ученые могут избирательно корректировать ген, отвечающий за уровень холестерина в печени

Исследователи США отключили ген в клетках печени мыши, связанный с холестерином, с помощью нанотехнологий и мощного инструмента для редактирования генов CRISPR-Cas9. Разработка поможет в создании новых способов коррекции генов, отвечающих за взаимосвязь высокого уровня холестерина и заболеваний печени.

«Мы показали, что можем сделать наночастицу, подходящую для постоянного и конкретного редактирования ДНК в печени взрослого животного», - сказал автор исследования Даниэль Андерсон, профессор Массачусетского технологического института.

В планах ученых – разработка постоянного редактирования генов, таких как PCSK9 - гена, регулирующего холестерин, который уже является целью двух препаратов, сделанных биотехнологическими компаниями Regeneron Pharmaceuticals и Amgen.

В исследовании ученые пытались разработать безопасный и эффективный способ доставки компонентов, необходимых для CRISPR-Cas9. Его принцип работы похож на молекулярные ножницы, которые могут выборочно урезать дефектные гены и заменять их новыми участками ДНК.

Система состоит из ДНК-режущего фермента под названием Cas9 и участка РНК, который направляет режущий фермент в правильное место в геноме. До сегодняшнего дня большинство исследовательских команд использовали вирусы для доставки CRISPR в клетки. Однако их метод ограничен, потому что иммунная система может развить антитела к вводимым вирусам.

Чтобы преодолеть эту проблему, команда Даниэля Андерсона химически модифицировала компоненты CRISPR, чтобы защитить их от ферментов в организме, которые могут им навредить. Затем они вставляли этот материал в наноразмерные жировые частицы и вводили их в мышей, где они проникали в клетки печени.

В экспериментах, направленных на ген PCSK9, система оказалась очень эффективной. Более чем в 80% клеток печени ген был устранен. Белок PCSK9, полученный этим геном, не обнаруживался у обработанных мышей, которые также имели 35% снижение общего холестерина, сообщают исследователи.

Высокий уровень холестерина может закупоривать артерии, вызывая снижение кровотока, что может привести к сердечному приступу или инсульту.

В настоящее время команда работает над выявлением других заболеваний печени, которые могут извлечь выгоду из этого подхода, и уточнения методики использования среди пациентов.

NICE отказал препарату Xalkori в применении для редкой разновидности НМРЛ NICE отказал препарату Xalkori в применении для редкой разновидности НМРЛ Препарат Xalkori (кризотиниб) от Pfizer получил отказ регулятора NICE для лечения ROS1-позитивного прогрессирующего немелкоклеточного рака легкого (НМРЛ). Согласно NICE, т.к. ROS1-позитивный продвинутый НМРЛ является недавно обнаруженным подтипом, мало что известно о нем и о том, как хорошо работают существующие терапии.

Вакцину от ротавирусной инфекции компании MSD планируют локализовать в России Вакцину от ротавирусной инфекции компании MSD планируют локализовать в России Компания MSD планирует локализовать производство вакцин от ротавирусной инфекции и ВПЧ на территории РФ. Решение будет зависеть от того, какие инфекции окажутся в списке Национального календаря проф. прививок (НКПП). Организация «Нацимбио» может стать партнером MSD по локализации этих препаратов.

Препарат Kymriah против рака крови будет ускоренно рассмотрен FDA и EMA Препарат Kymriah против рака крови будет ускоренно рассмотрен FDA и EMA Препарат Kymriah для лечения рака крови, разработанный компанией Novartis, получил ускоренное рассмотрение США и Европе, чтобы расширить круг пациентов, имеющих право на дорогостоящее лечение.

Непревзойденная точность регулировки температуры в холодильном оборудовании Liebherr Непревзойденная точность регулировки температуры в холодильном оборудовании Liebherr Лабораторные шкафы Liebherr предназначены для надёжного хранения нестабильных и взрывоопасных веществ. Инновационные системы охлаждения и высокая функциональность этих приборов создают оптимальные условия для хранения при постоянных температурах.

Непревзойденная точность и высокая скорость подсчета колоний в режиме реального времени Непревзойденная точность и высокая скорость подсчета колоний в режиме реального времени На медицинском форуме, состоявшемся в Германии, компания Interscience презентовала новинку - инкубатор и счетчик колоний в режиме реального времени ScanStation. Прибор разработан для фармацевтической, пищевой и косметической промышленности, а также станет Вашим незаменимым помощником при проведении научных исследований. Это первый в мире икубатор и счетчик колоний, который позволяет осуществлять инкубацию, определение и подсчет колоний в 100 чашках Петри одновременно.

Ускоренная разработка нового лекарственного препарата с применением оборудования Buchi AG Ускоренная разработка нового лекарственного препарата с применением оборудования Buchi AG При выпуске нового препарата на рынок время является крайне важным фактором, и любые промедления сопряжены с существенными материальными потерями. Швейцарская компания Büchi AG поделилась своим опытом реализации проекта, связанного с ускоренным выводом нового препарата на рынок.

Стеклянные реакторные системы для широкого перечня применений от Schmizo Стеклянные реакторные системы для широкого перечня применений от Schmizo Компания SCHMIZO AG была основана в 1949 году и специализируется на производстве реакторных систем различных объемов и форм из стекла для широкого диапазона применений. Среди производимого оборудования есть как реакторы с рубашкой, так и без, с инновационным донным клапаном без мертвых зон, а также с системой перемешивания.

Системы онлайн мониторинга биомассы в шейкерах-инкубаторах от INFORS HT Системы онлайн мониторинга биомассы в шейкерах-инкубаторах от INFORS HT Несмотря на популярность биореакторов маленького объема, качалочные колбы до сих пор остаются «черным ящиком» в вопросе получения информации о параметрах процесса в ходе культивирования. Непрерывное измерение параметров культивирования в режиме реального времени является новым шагом в понимании биопроцессов, переход от «черного ящика» к интегрированным системам контроля всех параметров, позволяющим получать полную информацию о процессе с самого начала.

Многопрофильная клиника «Будь здоров, бренд!» в рамках IХ Практической конференции «Pharmabrand-2018» Многопрофильная клиника «Будь здоров, бренд!» в рамках IХ Практической конференции «Pharmabrand-2018» Профильные отделения по маркетинговой диагностике, скорой помощи, лечению и оздоровлению брендов. Анализируем симптомы, сдаем анализы, ставим диагноз и назначаем лечение. Что болит у вашего бренда?

Фармацевтический форум стран ЕАЭС и СНГ 27-28 февраля 2018 года в Москве Фармацевтический форум стран ЕАЭС и СНГ 27-28 февраля 2018 года в Москве 9-я ежегодная конференция «Фармацевтический форум стран ЕАЭС и СНГ» состоится в Москве в отеле «Марриотт Гранд» с 27 по 28 февраля 2018 года.

Краткий отчет о «РОССИЙСКОЙ НЕДЕЛЕ ВАЛИДАЦИИ|2017» Краткий отчет о «РОССИЙСКОЙ НЕДЕЛЕ ВАЛИДАЦИИ|2017» C 4 по 7 декабря в Москве, четвёртый год подряд, успешно прошла конференция названием «Российская Неделя Валидации». Этот ежегодный проект организовывает и проводит Группа компаний ВИАЛЕК, а с активной поддержкой в ее проведении в этом году выступили компании Ellab-Validation Solutions, ООО «Тэсто Рус» и ЗАО «НПК Медиана-Фильтр».