Разработка и регистрация лекарственных средств

Новый препарат Luxturna позволит лечить генетические заболевания сетчатки

Новый препарат Luxturna позволит лечить генетические заболевания сетчатки

Экспериментальная генная терапия Spark Therapeutics Inc для редкой унаследованной формы слепоты улучшает зрение. Однако по сообщению FDA пока неясно, сохраняется ли эффект в течение долгого времени.

Терапия Luxturna (voretigene neparvovec) станет первой в мире генной терапией для любого унаследованного заболевания, которое будет одобрено в США.

FDA отметило, что нет доступных долгосрочных данных, чтобы показать, сохраняется ли эффективность терапии через год, поэтому клиническая выгода за ее пределами «неясна».

Унаследованные заболевания сетчатки представляют собой группу редких состояний, вызванных мутациями в одном или более чем 220 различных генах, в том числе известном как RPE65, который сообщает клеткам, как создать ключевой фермент, необходимый для нормального зрения.

Ученые изучили воздействие Luxturna среди людей с одним из этих состояний - врожденной аюрведикой Лебера, которая обоснована дефектами в гене RPE65.

Результаты клинических испытаний показали, что 93% пациентов испытали некоторое улучшение своего зрения.

В отличие от тех лекарств, которые нужно давать многократно в течение жизни, Luxturna принимается единожды. Препарат поставляет 150 миллиардов частиц, содержащих правильную копию гена RP65, клеткам сетчатки, восстанавливая их способность производить дефицитный фермент.

В России одобрен «Тецентрик» для двух показаний В России одобрен «Тецентрик» для двух показаний В России получила одобрение противораковая терапия «Тецентрик» от компании Roche. Одобрение последовало для двух назначений: уротелиального рака (УР) с метастазами и НМРЛ, которым предшествовала химиотерапия.

К 2020 г. Россия может занять передовую позицию в мировой фарминдустрии К 2020 г. Россия может занять передовую позицию в мировой фарминдустрии Согласно заявлению главы Минпромторга, Д. Мантурова, Россию планируется вывести в лидеры фармацевтической отрасли к 2020 году. Сегодня она уже занимает передовые позиции и имеет потенциал выйти в авангард через 2 года.

NICE одобрил три препарата для лечения рака щитовидной железы NICE одобрил три препарата для лечения рака щитовидной железы NICE рекомендовал двум препаратам для лечения рака щитовидной железы – Cometriq (cabozantinib) от компании Ipsen и Nexavar (sorafenib) от Bayer – выйти за пределы Фонда борьбы с раком и включиться в систему NHS. Также для регулярного доступа NICE рекомендовал Lenvima (lenvatinib) от Eisai.

Выделение изомеров цитраля из масла лемонграсса Выделение изомеров цитраля из масла лемонграсса Лемонграсс выращивается по всему миру в первую очередь ради содержащихся в нем масел, которые имеют различные применения (в качестве источника витамина А, парфюмерная добавка, средство от насекомых, при изготовлении косметики, пищевых продуктов и напитков). Лемонграсс содержит монотерпены, где в качестве основного компонента выступает цитраль (содержание порядка 65-85%). Цитраль или 3,7-диметил-2,6- октадиеналь представлеят из себя смесь двух изомеров алифатического монотерпенового альдегида: гераниаль (транс-цитраль, цитраль А) и нераль (цис-цитраль, цитраль В). Помимо цитраля масло лемонграсса содержит в небольших количествах гераниол, геранилацетат, монотерпеновые олефины, такие, как мирцен.

Портативные системы для гель-документирования от DAIHAN Scientific Портативные системы для гель-документирования от DAIHAN Scientific Портативная система гель-документирования WGD-20 имеет настольную конфигурацию, выполнена в виде купола с открывающейся дверцей для размещения гелей. Наверху тёмной комнаты располагается охлаждаемая ПЗС-камера и увеличительная линза с изменяемым фокусом и регулируемым расстоянием до объекта. Система оборудована USB разъёмом для электропитания, передачи создаваемых изображений и анализа фиксируемых изменений.

Мобильные вытяжные шкафы с рециркуляцией воздуха от CRYSTE Мобильные вытяжные шкафы с рециркуляцией воздуха от CRYSTE Вытяжные шкафы CRYSTE PURI FUME применяются для удаления токсичных газов, мелких частиц, образующихся в ходе проведения эксперимента за счет фильтрации с помощью встроенной системы фильтров.

Решения для деликатного упаривания в лабораторных условиях Решения для деликатного упаривания в лабораторных условиях Удаление растворителя или концентрирование является важным процессом для фармацевтической, химической и биотехнологической отраслей, особенно в тех случаях, когда необходимо уменьшить количество растворителя для облегчения определения состава или анализа представляющих интерес молекул. Использование методов сушки или концентрирования широко распространено для исследования натуральных продуктов, лекарственных препаратов и других химических соединений, например, усилителей вкуса и ароматизаторов, однако препаративная очистка остается наиболее распространенным применением.

Многофункциональная центрифуга с заменяемым ротором и широким набором аксессуаров Многофункциональная центрифуга с заменяемым ротором и широким набором аксессуаров Центрифуги Frontier 5000 Multi-Pro являются многоцелевыми устройствами для лабораторного применения от компании OHAUS. Центрифуги Frontier Multi-Pro обладают рядом удобных функций для выполнения разнообразных сложных методик. Безопасность и надежность системы повышены за счет применения двойного датчика дисбаланса, а функциональность дополнена автоматическим распознаванием ротора.

Форум в преддверии выставки ACHEMA 2018 состоится 14 марта Форум в преддверии выставки ACHEMA 2018 состоится 14 марта Чего можно ожидать от выставки ACHEMA 2018? Какие экономические и технологические предпосылки глобального форума-выставки, которая состоится 11-15 июня 2018? Основные тенденции в сфере проектирования и оснащения производственным и лабораторным оборудованием? Мы приглашаем Вас обсудить все эти темы в рамках форума ACHEMA Press Preview.

Конференция «Трансляционные аспекты регенеративной медицины» состоится в Москве Конференция «Трансляционные аспекты регенеративной медицины» состоится в Москве Приглашаем Вас принять участие в конференции «Трансляционные аспекты регенеративной медицины» при участии российских экспертов в области биомедицины, а также приглашенного зарубежного докладчика Джон Энтони Атала (Anthony Atala), профессора, директора Института регенеративной медицины Уэйк Форест, США.

Конференция по онкологии на форуме-выставке «Здравоохранение 2018» Конференция по онкологии на форуме-выставке «Здравоохранение 2018» Ежегодно почти у 10 миллионов пациентов в мире обнаруживается злокачественное новообразование, в России такой диагноз впервые ставится почти у 600 тысяч человек в год.